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La enfermedad de Parkinson es el trastorno del movimiento neurodegenerativo más frecuente, que afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo y a unas 90 mil personas en Argentina. Actualmente no hay disponible ningún tratamiento que logre restaurar la función neurológica de los pacientes que la padecen, pero hay estudios en Fase I que podrían enlentecer, detener y en algunos casos hasta revertir la enfermedad.
Uno de los laboratorios que trabaja en este tratamiento es BlueRock Therapeutics, una compañía biofarmacéutica subsidiaria de Bayer AG, que acaba de anunciar que administró con éxito la primera dosis de sus neuronas dopaminérgicas derivadas de células madre pluripotentes a un paciente con enfermedad de Parkinson en su estudio clínico de fase I.
También la empresa AskBio, de Bayer, está evaluando en un estudio clínico, un tratamiento génico utilizando un virus adenoasociado que también tiene como objetivo proporcionar tratamiento avanzado para el Parkinson. Así, por primera vez, las terapias celulares y génicas ofrecen la posibilidad de abordar la causa principal de la enfermedad, brindando opciones para afecciones consideradas intratables o donde solo se tratan los síntomas en diferentes grados.
El Tribuno mantuvo una larga charla sobre estos avances con el director Médico de Bayer Pharma para el Cono Sur, Héctor Miranda.
¿Cuánto tiempo habrá que esperar para disponer de estas terapias tan prometedoras?
Bayer interpreta que la medicina del futuro va a estar ligada a estos nuevos tratamientos que son las terapias génica y celular, que hacen la gran diferencia con otras épocas y que son posibles gracias a los avances tecnológicos. Se calcula que de 2 a 5 años máximo vamos a poder contar con estas terapias en desarrollo para enfermedades degenerativas como es el Parkinson.
Decir 2 a 5 años para aplicar semejante avance científico, es como decir mañana...
Es tal cual y lo vemos con las vacunas contra el coronavirus y la velocidad con la que se lograron. Hace 10 años hubiese sido imposible pensar en una respuesta tan veloz. La tecnología ha tenido un avance vertiginoso y tiene un acceso más masivo también. Por eso los tiempos ahora son otros y el futuro de la medicina, sin dudas, va a pasar en gran medida por los reemplazos celulares y las terapias génicas. La idea de aplicar estas terapias tiene muchos años, pero la posibilidad tecnológica la tenemos recién ahora para ejecutar esas ideas. Lo de la terapia celular para el Pankinson puede sonar increíble pero es una enfermedad que afecta a unas neuronas ubicadas en un lugar específico del cerebro que cuando se inicia la enfermedad, empiezan a morir. Se sabe que cuando el paciente es diagnosticado con Parkinson, ya hubo una perdida del 50 a 60 por ciento de las neuronas de ese lugar del cerebro y así se siguen muriendo día a día porque es una enfermedad progresiva. El concepto de terapia celular es que en un laboratorio se van a fabricar a partir de células madre, neuronas que se van a poder inyectar en el cerebro en reemplazo de las neuronas que murieron.
¿Y esa terapia puede servir para pacientes con otras enfermedades?
La verdad que es probable. El Parkinson se eligió porque tenemos un gran conocimiento de lo que pasa en el cerebro con esta enfermedad, se sabe qué parte del cerebro afecta y qué tipo de neuronas son las que habría que reemplazar, pero estoy seguro que este avance no se va a detener ahí. Sabemos de proyectos avanzados en cardiología por ejemplo, en casos donde las células musculares del corazón no funcionan como deberían o se han muerto, y que estas células madres se van a transformar en células cardíacas que van a funcionar como nuevas.
¿Qué significa que los estudios están en fase 1?
Son tres fases, en la 1 se prueba en un grupo pequeño de pacientes la seguridad y la tolerancia al tratamiento; en la fase 2 se empieza a evaluar la eficacia del tratamiento también en un grupo reducido de pacientes y luego se pasa a la fase 3 en la que el medicamento, la droga, o el procedimiento se prueba en grandes cantidades de pacientes. En la enfermedad de Parkinson los estudios de fase 3 se harán en poblaciones de no más de 400 pacientes.
Antes el Parkinson se asociaba con los viejos, pero ahora mucha gente joven tiene esta patología...
Lamentablemente si. Se calcula que el 10 % de los pacientes con Parkinson se diagnostican antes de los 50 años y hay una tendencia a nivel mundial de que vaya aumentando el diagnóstico de la enfermedad en este segmento etario. Del Parkinson no se sabe la causa original. Hay algunas anomalías genéticas caracterizadas como determinantes para el desarrollo del Parkinson.
¿Y para esos casos aplicaría la terapia génica en desarrollo?
Sí, es otro estudio de Bayer que a fin de año llegará a fase clínica. Es una terapia génica para pacientes con Parkinson en los que se detectó una mutación genética específica que provoca esta enfermedad. Lo que parecería de ciencia ficción en este caso es que se podrán hacer llegar al cerebro células funcionantes con la anomalía genética corregida, y en ese caso estaríamos hablando de un tratamiento curativo, de revertir la enfermedad.