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La denominada enfermedad de Cushing integra un grupo de alrededor de 7.000 trastornos considerados "poco frecuentes", aunque la padecen 5,5 personas cada 100.000. Los médicos conocen sus manifestaciones y el desorden que la causa, pero como suele ocurrir con este tipo de patologías, las estrategias para controlarla son sólo parcialmente efectivas o tienen considerables efectos adversos.
"Mostramos en modelos animales y células humanas -explicó el biólogo Páez Pereda- que una sustancia del cardo, la silibinina, con un excelente perfil de seguridad, podría ayudar a curar la enfermedad".
La enfermedad de Cushing es causada por un tumor en la hipófisis que segrega grandes cantidades de la hormona adrenocorticotropina (ACTH), que a su vez genera la liberación de altos niveles de cortisol (la "hormona del estrés") por parte de las glándulas suprarrenales. Con el tiempo, el cortisol se va acumulando y provoca los signos físicos, emocionales y cognitivos vinculados con la enfermedad.
Como parte del grupo de Gnter Stalla, neuroendocrinólogo del Instituto Max Planck, el investigador argentino estudió esta sustancia obtenida del polvo de las semillas del cardo que ya se usaba para tratar problemas hepáticos y envenenamiento por hongos.
En 2013, los científicos del Instituto alemán patentaron una amplia familia de compuestos naturales, que incluyó la silibinina, para tratar tumores de hipófisis.
"La conocíamos, pero no sabíamos cómo actuaba -cuenta Páez Pereda desde Munich-. Una posibilidad era que se uniera a las personas", las proteínas que ayudan a otras proteínas a plegarse correctamente. Cuando la aplicamos a ratones y a células tumorales humanas, vimos que podíamos revertir la enfermedad. En ratones, redujo el tamaño de los tumores en dos terceras partes".
Después del tratamiento con silibinina, las células tumorales retomaban la producción normal de ACTH, el crecimiento del tumor se frenaba y en los ratones se pudo ver cómo desaparecían los síntomas de la enfermedad.
Mascotas
Comparados con los humanos, la enfermedad de Cushing es muy común en diversas mascotas. Por ejemplo, la padecen el 4 y el 7 por ciento de los perros y caballos respectivamente. Ahora los investigadores esperan poder probar fórmulas especiales de lenta liberación en pruebas clínicas en seres humanos. "Hace poco aprobaron la primera droga para tratar este mal -dijo Páez Pereda-, pero tiene poca eficacia y efectos adversos. Mientras tanto, nosotros estamos preparando el primer estudio clínico a 50 pacientes. Por su baja incidencia es difícil reunir este número de personas, por lo que tendremos que juntarnos con otros centros. Pero el trabajo "pinta" bien; en la mayoría de los casos los nuevos tratamientos fallan porque son mal tolerados, pero afortunadamente la silibinina ya está muy probada".
Marcelo Páez Pereda, nació en Salta, el 22 de julio de 1968, hizo sus primeras letras en el San Pablo, cursó el secundario en el Colegio Belgrano y se graduó en la Universidad de Buenos Aires. Hace 20 años que trabaja en Instituto Max Planck de Psiquiatría, con sede en la ciudad de Munich, Alemania.
El cortisol normalmente se secreta durante situaciones estresantes. Esta hormona controla el uso por parte del cuerpo de carbohidratos, grasas y proteínas y también ayuda a reducir la respuesta del sistema inmunitario a la hinchazón (inflamación).
Síntomas
La obesidad de la parte superior del cuerpo (por encima de la cintura), brazos y piernas delgados. Cara redonda, roja y llena (cara de luna llena).
Tasa lenta de crecimiento en los niños. En la piel se ven cambios como: Acné o infecciones de la piel; Marcas purpúreas (1/2 pulgada o más de anchas) llamadas estrías en la piel del abdomen, los muslos y las mamas; Piel delgada con propensión a la formación de hematomas, sobre todo en los brazos y las manos
En los músculos y los huesos aparecen: dolor de espalda, que ocurre con las actividades rutinarias; dolor o sensibilidad en los huesos.
Acumulación de grasa entre los hombros (joroba de búfalo)
Adelgazamiento de los huesos, produciéndose fracturas en costillas y columna vertebral.