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La progeria, que afecta a 350 niños en el mundo, es una enfermedad genética ''mortal y ultra rara'' que provoca envejecimiento prematuro, por lo que la Fundación para la Investigación de la Progeria (PRF, por sus siglas en inglés) reactivó la búsqueda global de esos pacientes para que accedan al tratamiento experimental gratuito en Estados Unidos.
''Debemos encontrar la mayor cantidad de niños que podamos, porque todos deben tener la oportunidad de acceder a los tratamientos e investigaciones para lograr una cura'', dijo Audrey Gordon, directora ejecutiva de PRF.
Gordon agregó que actualmente hay cinco niños que viven con progeria en la Argentina y que dos de ellos ''están participando en un estudio clínico, por lo que viajarán para el tratamiento a fines de este año''.
La progeria -también conocida como el 'síndrome de Hutchinson Gilford'- es una condición ultra rara con una prevalencia de 1 en 18 millones y una esperanza de vida promedio de 14 años, ya que los enfermos fallecen por problemas cardiovasculares que afectan habitualmente a adultos mayores.
Algunos síntomas son problemas de crecimiento, pérdida de masa muscular, caída del cabello, envejecimiento de la piel, rigidez en las articulaciones y dislocación de cadera.
''Los expertos predicen que unos 350 niños en el mundo viven con la enfermedad, aunque hasta hace poco el número era de 200 a 250, por lo que lanzamos en 2009 la campaña 'Encontremos a los otros 150', dado que sabíamos de 54 casos'', apuntó.
Gordon contó que ''aún hay muchos niños con progeria en el mundo que no fueron diagnosticados ni reciben tratamiento, por lo que encontrarlos es una carrera contra el tiempo''.
'Hasta la fecha encontramos 118 niños, que reciben atención especializada en la Fundación; un aumento del 119 por ciento desde que comenzó la campaña en octubre de 2009'', precisó Gordon, quien agregó que el ensayo clínico se realiza en el Children's Hospital de Boston, Estados Unidos.
La especialista aclaró que como la enfermedad es ''tan rara'', los médicos ''no siempre reconocen los síntomas para diagnosticarla''.
''Queremos educar a la población y a los profesionales de la salud para alentar a las familias cuyos hijos están viviendo con progeria a buscar diagnóstico y tratamiento, de manera que los niños puedan vivir vidas más largas y saludables'', subrayó.
En 2012, los resultados del primer ensayo clínico de fármacos para niños con progeria revelaron que el Lonafarnib -un tipo de inhibidor originalmente desarrollado para tratar el cáncer- había demostrado ser eficaz.
''Todos los niños en el primer estudio mostraron mejoría en uno o más de cuatro aspectos: ganando peso adicional, mejorando su audición, su estructura ósea o, lo más importante, ganando flexibilidad en los vasos sanguíneos'', explicó Gordon.
Posteriormente, en mayo de 2014, un estudio dirigido por Leslie Gordon, directora médica de PRF, demostró que la supervivencia de los niños afectados aumentaba un promedio de 1,6 años durante los seis años siguientes a la iniciación del tratamiento con Lonafarnib.
''Ese estudio fue ampliado recientemente y reabrimos la convocatoria para que todos los niños puedan recibir medicamentos que extiendan y mejoren sus vidas y viajen desde sus países de origen para participar en el ensayo clínico absolutamente gratis'', aclaró Gordon.
La directora ejecutiva de PRF subrayó que la Fundación ''cubre todos los gastos, incluidos alimentos, viajes, pruebas, personal e intérpretes''.
''Si alguien sabe de algún niño que pueda tener progeria le pedimos que por favor se ponga en contacto con nosotros escribiendo a [email protected] o que visite la página www.findtheother150.org, donde hay información en 20 idiomas'', expresó Gordon.
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